我国脑卒中领域创新药获美国FDA突破性疗法认定

9月2日，先声药业宣布，其脑卒中在研创新药先必新舌下片获得了美国食品药品监督管理局(FDA)“突破性疗法认定”，用于治疗急性缺血性脑卒中(AIS)。据悉，这是全球脑卒中治疗领域首个被FDA认定为突破性疗法的创新药。

“突破性疗法认定”源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》的规定，是指在加速治疗严重疾病和解决重大未满足医疗需求的潜在新药的开发和监管审查。获得认定的产品有望获得FDA更多的沟通与辅导，加速海外临床开发进程，并通过优先审评大幅缩短产品海外上市审评时间。

本次“突破性疗法认定”是基于先必新舌下片在前期临床研究中展现的显著疗效指标改善。一项在中国进行的治疗急性缺血性脑卒中多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照Ⅲ期临床研究数据显示，相较于安慰剂，先必新舌下片显著改善急性缺血性脑卒中患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力，达到预期疗效终点，且安全性良好。今年2月19日，《美国医学会杂志·神经病学》在线发表了该研究的主要结果。

据《柳叶刀》最新发文，脑卒中是全球第二大疾病死亡原因和致残的主要原因，每年新发1200万人，死亡660万人。其中，急性缺血性脑卒中是最常见的卒中类型，占比约70%，对全球各国均构成沉重疾病负担。急性缺血性脑卒中救治疗效具有明显的时间依赖性。尽早接受治疗，有利于患者改善疾病结局，避免致残。

先声药业自主研发的依达拉奉右莰醇注射用浓溶液于2020年在中国获批上市，该药物通过中枢抗炎、抗自由基等多靶点作用机制保护脑细胞，显著改善急性缺血性脑卒中患者功能预后，减少患者致残率，并将脑卒中治疗时间窗延长至48小时。先必新舌下片有望与先必新注射剂组成序贯疗法，利于患者在院内院外获得更早救治、更足疗程的治疗。